Боковой амиотрофический склероз: новые методы лечения

Последние исследования показали, что генная инженерия поможет эффективно бороться с таким достаточно серьезным заболеванием, как боковой амиотрофический склероз. По мнению исследователей, большинство людей, страдающих от лобно-височной деменции и бокового амиотрофического склероза, имеют скопление белка TDP-43, который может является одной из главных причин гибели нервных клеток.

Результаты исследовательской работы, опубликованной в популярном научном издании Cell Reports, указывают на то, что структура белка TDP-43, очень важна за счет функций данного вещества и его способности подавлять нервные клетки вызывая их последующую гибель. В процессе изыскательской работы учеными было обнаружено потенциальное ключевое решение, которое поможет предотвратить разрушение нервных клеток.

Важно понимать, что основная функция РНК человека заключается в переводе определенных молекулярных структур из ДНК, что, собственно, и необходимо для создания белков. Для того чтобы РНК была трансформирована в белок она должна получить корректную обработку, чтобы пройти соответствующую трансляцию. Как правило, этому процессу способствует белок TDP-43, который помогает как контролировать непосредственно данный процесс, так и отвечает за стабильность РНК.

Что следует знать о БАС

Боковой амиотрофический склероз – довольно редкое заболевание, более известное под названием болезнь Лу Герга. Характеризуется данная патология поражением нервных клеток организма, что впоследствии приводит к ослаблению функций мышечной ткани за счет развития процесса деградации нейронов. Люди, страдающие от данного недуга в конечном итоге, утрачивают двигательные способности.

Заметим, что у большинства больных с боковым амиотрофическим склерозом также развивается такой недуг, как лобно-височная деменция, провоцирующая разрушение нейронов в мозге, что в свою очередь вызывает глубокие изменения личности. Обе патологии схожи между собой своей генетикой. Следует учитывать, что лобно-височная деменция — это заболевание, которое поражает раньше, чем болезнь Альцгеймера, которая, по сути, является наиболее распространенным типом деменции в настоящее время.

Методы и результаты исследования

Для определения, насколько белок TDP-43 токсичен для нервных клеток, учеными использовался метод, получивший название – автоматизированной микроскопии. Данная методика подразумевает изучение тысяч нервных клеток, присутствующих в определенной культуре посредством микроскопа, полостью контролирующего весь процесс с помощью специального разработанного программного обеспечения. То есть, ряд программных продуктов анализирует полученные данные, а также определяет, когда наступает гибель отдельных клеток. Кроме этого, умный «софт» проводит сравнение различных состояний клеток за счет использования методов, которые, как правило, используются в клинических испытаниях с участием людей.

Для подтверждения полученных в ходе научного изыскания выводов, исследовательская группа объединилась с ученым Асимом Бегом для последующего создания модели червя TDP-43, имеющего соответствующие структурные изменения в чем помогла инженерия генома CRISPR / Cas9. Следует учитывать, что черви экспрессирующие версии белка TDP-43, были полностью идентичны червям, организм которых не содержал данный белок, что позволило исследователям предположить, что структура на которую и нацелены процессы мутации имеет высокую значимость для функций и токсичности белка TDP-43.

То есть, это указывает на то, что изменение структуры белка подавляет его возможность связывания с РНК и соответственно это не допускает гибель нервных клеток при таких заболеваниях, как лобно-височная деменция и боковой амиотрофический склероз.

Ссылка на основную публикацию